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世界速看:可精准插入大段DNA,新一代基因编辑技术问世

来源:药明康德官微    时间:2023-03-21 07:51:37


(资料图)

近日,Seamless Therapeutics公司宣布获得了1250万美元的种子轮融资。这笔资金将用于进一步推进该公司专有的基于设计重组酶(designer recombinases)的新型基因编辑平台,以构建准备进入首次人体试验的候选药物管线,并扩大公司在欧盟和美国的业务。

Seamless Therapeutics是一家旨在通过一种开创性的方法改变基因编辑的范式,并以安全和精确的方式恢复病情严重患者的健康的公司。该公司的成立是基于两位重编程重组酶先驱——Technische Universit t Dresden大学癌症中心医学院研究院长兼医学系统生物学负责人Frank Buchholz教授和Seamless Therapeutics的联合创始人兼首席科学官Felix Lansing博士的突破性发现,Felix Lansing博士将负责公司专有技术的继续开发。

重组酶是一类在科学研究中被广泛使用了几十年的酶,用于精确修改模式生物的基因组。但由于其作用于新的目标位点的可编程性有限,直到现在还不能用于治疗疾病。目前,Seamless Therapeutics的平台已经解锁了重组酶的重编程技术,能够成功针对任何给定的目标序列制作出位点特异性的重组酶,并做出一系列特异性改变,从小DNA片段到大DNA片段都能进行倒置、切除、替换和插入的操作。通过这种技术,Seamless公司有望开发一系列疾病修饰候选产品,跨越广泛的适应症,以扩大基因编辑的治疗潜力。

Felix Lansing博士在接受行业媒体Endpoints News的采访时表示:“随着技术的进步和对技术的理解,我们现在只需要几个月的时间就能制造一种新的酶。我们一直致力于加快新的重组酶的生产过程,因为这将从更广泛的角度真正解锁它的应用,我们也想测试它的更多用途。”他补充道,Seamless公司目前尚处于早期阶段,将首先在体外研究中寻找潜在的体内治疗递送技术。

此次种子轮融资由Wellington Partners和Forbion共同领投,包括BMBF GO-Bio 380万欧元的非稀释性融资。BMBF GO-Bio是一项德国政府计划,旨在支持生命科学领域最具创新性的初创公司。来自Wellington公司和Forbion公司的代表都将加入公司新成立的董事会。

Seamless Therapeutics的联合创始人兼首席执行官Anne-K. Heninger博士说道:“我们的目标是应用我们对重组酶的深入理解,利用它们固有的益处来修复引起疾病的遗传改变。我们相信我们的开创性技术将使我们能够打破现有基因编辑方法中存在的界限。”

Seamless Therapeutics的联合创始人兼首席科学官Felix Lansing博士评论道:“我们的模块化平台已经能成功地针对任何给定的目标序列重编程位点特异性的重组酶,有效地打破了利用这一潜在‘best-in-class’的基因编辑系统治疗人类疾病的现有障碍。”

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